Prader-Willi 증후군 치료제 Vykat XR, FDA 승인 획득
미국 식품의약국(FDA)이 Prader-Willi 증후군 환자의 폭식증(hyperphagia)을 치료하는 새로운 약물 Vykat XR을 승인했습니다. 하루 한 번 복용하는 이 약물은 드문 질환인 Prader-Willi 증후군을 대상으로 한 최초의 치료제입니다. 해당 질환은 소아 비만을 유발하는 주요 원인 중 하나로 알려져 있습니다.
Prader-Willi 증후군 환자들은 유전적 결함으로 인해 배고픔과 포만감을 정상적으로 조절하지 못하는 특성을 가지고 있습니다. 이 증후군은 의학계에 약 70년 전 처음 보고됐지만, 그동안 효과적인 치료제가 없었습니다. 이번 승인 대상은 만 4세 이상의 환자이며, 이 약물은 소아 비만으로 인한 합병증과 심혈관 질환의 위험을 줄이는 데 기여할 것으로 기대됩니다.
Vykat XR의 작용 기전과 이전 연구 결과
Vykat XR의 주요 성분은 디아조사이드 콜린(diazoxide choline)으로, 이는 과거에 고인슐린증 관련 저혈당을 치료하는 데 사용되었습니다. 그러나 Vykat은 지속 방출 형식으로 새롭게 개발되어 하루 한 번 복용이 가능합니다. 약물의 정확한 작용 기전은 아직 명확히 밝혀지지 않았지만, 칼륨 채널을 활성화하여 식욕 조절과 관련된 생리학적 과정을 조절하는 것으로 추정됩니다.
임상 연구 중 일부에서는 초기 기대에 못 미치는 결과가 나타났지만, 코로나19 팬데믹 이전 데이터를 분석한 결과, 약물이 폭식증에 대해 유의미한 개선 효과를 보였습니다. 이어 열린 라벨 확장 연구에서는 Vykat을 연속적으로 복용한 환자가 플라시보로 전환한 환자들보다 폭식이 현저히 감소한 것으로 나타났습니다.
Prader-Willi 환자 집단과 약물 출시 계획
Soleno Therapeutics에 따르면, 전 세계적으로 약 30만에서 40만 명 정도가 Prader-Willi 증후군을 겪고 있으며, 미국 내 환자는 약 12,000명으로 추정됩니다. 이 중 약 10,000명이 Vykat 치료 대상이 될 수 있습니다. 앞으로 Soleno는 Vykat을 2024년 4월부터 환자 몸무게에 따라 적정 용량으로 제공할 예정입니다.
약물 가격은 1mg당 5.92달러로 책정되며, 임상시험 참가자들의 평균 체중을 기준으로 연간 약 46만6,200달러의 비용이 예상됩니다. 환자들이 치료를 원활히 받을 수 있도록 보험 승인 절차를 진행 중이며, 유럽 시장에서도 승인을 추진한다는 계획입니다.
기존 약물 대체에 대한 FDA의 경고
FDA는 이전에 사용되던 디아조사이드 제제가 Vykat의 대체재가 될 수 없다고 경고했습니다. 두 약물의 약리학적 특성이 다르기 때문에, Vykat을 사용하지 않고 기존 약물로 대체할 경우 효과를 보장할 수 없다는 점을 지적했습니다. 이는 Prader-Willi 증후군 환자들에게 적절하고 안전한 치료 옵션을 제공하기 위한 중요한 조치입니다.
이번 Vykat XR의 승인과 향후 출시 계획은 Prader-Willi 증후군 환자들에게 새로운 치료적 희망을 제시하고 있습니다. 향후 추가 연구와 시장 확대를 통해 환자들의 삶의 질 향상에 기여할 것으로 기대됩니다.
출처 : MEDCITYNEWS.com